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再生元与特朗普达成药品定价协议,免费提供全新耳聋基因疗法_蜘蛛资讯网

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再生元达成此项协议的数小时前,美国食品药品监督管理局(FDA)刚刚批准了该公司的基因疗法奥塔美尼(Otarmeni),该疗法可帮助少数失聪儿童恢复听力。这款疗法借助美国食品药品监督管理局旗下所谓的国家优先凭证计划获得了加速审批。  该疗法针对一种极端罕见的遗传性病症:患者基因发生突变,无法合成听觉必需蛋白,进而致聋。对于长期依赖人工耳蜗的这部分小众患者群体而言,此次获批是重大医疗突破。  派珀・桑

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发布时间:06:43:16